基因编辑技术CRISPR(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)自被发现以来,已成为基因研究和治疗领域的重要工具。其高效、精确的特性,使其在疾病治疗和基因改造方面展现出巨大的潜力。
不久前,英国药品和保健品监管局(MHRA)批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy(exagamglogene autotemcel, exa-cel),用於治疗12岁以上的血管阻塞性疾病患者。
Casgevy的原理是编辑患者的造血干细胞,使其产生胎儿血红蛋白,从而减轻??形红血球病(SCD)和β地中海贫血(TDT)的症状。
临床试验结果显示,接受Casgevy治疗的SCD患者中,有93.5%在治疗後至少一年内未经历疼痛危机。2024年12月,Casgevy获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,成为首个获批的CRISPR基因编辑疗法。
英国国民保健署(NHS)也开始为β地中海贫血患者提供Casgevy治疗,标志着欧洲首次将CRISPR技术应用於此类疾病的治疗。然而,由於制造过程复杂且成本高昂,Casgevy的推广面临挑战。
在农业领域,CRISPR技术被用於改良作物品质。中国的植物生物学家利用CRISPR编辑番茄基因,成功提高其糖分含量,使番茄的甜度增加了30%,且未影响其大小。 这一技术未来有??应用於其他水果,如苹果和梨。
结合人工智慧(AI)和CRISPR技术,预示着基因编辑将迎来新的突破。AI有助於分析大量基因数据,发现新的编辑目标,并预测编辑效果。这种结合有??在医疗、农业和环境科学等领域带来深远影响。